7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问｜曾明：为何在人生“至难”，苏轼却能“图其至远”？****** 编者按： 习近平主席在二〇二三年新年贺词中，再度引用“犯其至难而图其至远”激励奋进，引发热议。此古语出自苏轼名篇《思治论》，中新社“东西问”特专访中国民族学会副会长曾明，解读为何在人生“至难”，苏轼却能“图其至远”。
中新社成都1月6日电题：为何在人生“至难”，苏轼却能“图其至远”？
——专访中国民族学会副会长曾明
中新社记者 贺劭清
“古之人，有犯其至难而图其至远者，彼独何术也？”宋仁宗嘉祐八年(公元1063年)，年仅26岁的苏轼在《思治论》中提出疑问。苏轼用自己起伏波折的一生给出答案：因“乌台诗案”被贬黄州后，他写下“天下第三行书”与千古雄文《赤壁》二赋；晚年被贬惠州、儋州，依旧乐观旷达，留下华章无数。
在人生低谷，苏轼如何从“至难”转向“至远”？历史长河中，中华民族用什么样的精神面对“至难”？中国民族学会副会长曾明近日接受中新社“东西问”独家专访，对此进行解读。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：苏轼为什么在《思治论》提出“古之人，有犯其至难而图其至远者，彼独何术也？”
曾明：苏轼一生，元丰二年(1079年)遭遇“乌台诗案”之前为前期，元丰四年(1081年)“筑室于东坡，自号东坡居士”之后为后期，中间两年可谓大彻大悟期。他的一生，大起大落，大喜大悲，前期“桃李春风”，后期“江湖夜雨”。
《思治论》为苏轼26岁时所作，恰好是他“桃李春风”之时。当时苏轼出任大理寺评事签书凤翔府节度判官厅公事已两年，他洞察民间疾苦、了解地方行情。在文中对当时朝政“三患”，即“财之不丰、兵之不强、吏之不择”之弊，提出了要“课百官，安万民，厚财货，训兵旅”。
在《思治论》中，苏轼还提出了“古之人，有犯其至难而图其至远者，彼独何术也”一问。可见，“至难”和“至远”，在苏轼心中是辨证认识的。即世间万事万物，都可以由难转易，由小变大，由弱变强。幼树会成林，溪流终入海。他坚信只要定下心思去做，就肯定能达到目标。
四川眉山三苏祠内的苏东坡的雕像。张忠苹 摄中新社记者：苏轼提出的哪些主张，对今日中国式现代化仍有参考之处？
曾明：《思治论》全文虽只有2000余字，却清晰表明了苏轼早期的一些理念。他在文中表示，执政重民生，以人民为本；安定靠制度，讲规则规矩；太平须“活法”，应改革创新。
此外，《思治论》还提出“发之以勇，守之以专，达之以强”，其意为在目的明晰、规划周详的情况下，政策就应得到坚定不移的执行，只有这样，事业才能获得成功。
苏轼一生据“活”而变，从中看到了人世间的善。他明白“功业见于变”，认为“执一而不知变，鲜不厌者”，做到了“一”与“多”，“恒”与“变”的统一。苏轼主张渐变，而不是“突变”。苏轼“择先王之成法，而法其所以为法”的“通变”思想，今天依然值得借鉴。
位于四川眉山的三苏祠。王磊 摄在文化方面，苏轼因“活”而新，从中发现了万物的美。他深知“新”乃自成一家之根本，这在诸多诗文中有言。《书吴道子画后》论作画，说“出新意于法度之中，寄妙理于豪放之外”；《评草书》讲书法，说“自出新意，不践古人”。
苏轼通过以文为诗、以诗为词、以文为赋、以赋为文、以诗为文等做法，使新体更加成熟，旧体别开生面。比如《雪堂记》等均缀以骚体，《观妙堂记》等以对话行文，呈现赋体文的特点，前、后《赤壁赋》等，打破成法以赋为论；《庄子祠堂记》等借“记”作“论”，使文章获得更加不朽的生命力。
不拘法度，不断创新，苏轼对“活法”的创造实践，对当代中国文化艺术而言，依然具有启示。我们要创作出与时代同频共振的文艺作品，才能真正在中国式现代化中“丰富人民精神世界”，让世界亲近中华文化，促使世界读懂中国、读懂中国人民、读懂中华民族。
观众在中国美术馆内欣赏苏轼名作《潇湘竹石图》长卷。侯宇 摄中新社记者：苏轼有哪些华章，成于“犯其至难”？为什么艰难困顿之时，反而成就他艺术的辉煌？历史长河中，中华民族用什么样的精神面对“至难”？
曾明：苏轼不仅将“活法”贯通于诗文词赋、琴棋书画，甚至待人接客之中，还实践在他“一蓑烟雨任平生”的快意逍遥之中。自然中的“烟雨”，生活中的“烟雨”，仕途中的“烟雨”，在苏轼看来，都是由“至难”向“至远”转换的必由之路。
不管“大江东去”，还是“明月几时有”，惬意欢喜、磨难坎坷，苏轼始终保持积极乐观的人生态度。他在“至难”中依然能够保持从容洒脱、怡然自得的快意人生。年过六旬的苏轼被贬蛮荒之地儋州，他不绝望不怨恨，而是登高望远，享受绝美海景，“九死南荒吾不恨，兹游奇绝冠平生”。
苏轼屡遭打击，沧桑羁旅，却仍有“人生如梦”的哲思，有“江海度余生”的豁达，有“竹杖芒鞋轻胜马”的遐想。苏轼创造了一个令人神往的文化人格，包含了人性的丰富性和发展的可能性，展现了最为健全、圆融，可信、可爱、可敬的活生生的真实人生，几乎承载了中华民族对古代文人士大夫的所有期许。
观众在参观“千古风流人物——故宫博物院藏苏轼主题书画特展”。杜洋 摄从“路曼曼其修远兮，吾将上下而求索”，到“捐躯赴国难，视死忽如归”，到“苟利国家生死以，岂因祸福避趋之”，再到“红军不怕远征难，万水千山只等闲”，同样反映出，事不避难是中华民族刻在骨子里的精神密码。
中国百万年的人类史、一万年的文化史、五千多年的文明史，经历了太多风雨坎坷。面对任何“至难”，我们始终迎难而上，这与中华民族昂扬的精神境界、宽容的理想格局密切相关。事不避难难变易，胸无“至远”易变难。新年新气象，中华民族人人都心怀“至远”的目标，就没有克服不了的“至难”。(完)
受访者简介：
曾明，西南民族大学二级教授，博士生导师，四川省学术和技术带头人、四川省有突出贡献的优秀专家、四川省委省政府决策咨询委员会委员、中华多民族文化凝聚与全球传播省部共建协同创新中心民族文学与世界文学研究中心主任。2013年10月至2019年4月任西南民族大学第九任校长。主要研究领域为古代文学、文论，主持并完成国家社科基金项目“宋代诗学‘活法’说考索”等4项，出版专著6部；在《文学评论》《文学遗产》等刊物上发表论文70余篇，其中多篇论文被《新华文摘》《中国社会科学文摘》《人大复印报刊资料》摘编、转摘、全文转载。先后获省部级一等奖6项、二等奖5项。
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